องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปเปลี่ยนรูปแบบการประเมินยาเลนิโอลิซิบสู่การประเมินตามกรอบเวลามาตรฐาน จากเดิมที่เป็นการประเมินแบบเร็ว
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (Committee for Human Medicinal Products หรือ CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) ได้ตัดสินใจเปลี่ยนรูปแบบการประเมินยาเลนิโอลิซิบ (leniolisib) สู่การประเมินตามกรอบเวลามาตรฐาน ทั้งนี้ ยาเลนิโอลิซิบเป็นยายับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (Phosphoinositide 3-kinase Delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน สำหรับใช้รักษาโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป
ฟาร์มิ่งได้รับชุดคำถามจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป ซึ่งรวมถึงคำขอให้ส่งข้อมูลล่าสุดจากการศึกษาต่อเนื่องระยะยาวที่กำลังดำเนินอยู่ ที่รวบรวมหลังจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลในคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาฉบับดั้งเดิม ทั้งนี้ เมื่อพิจารณาจากกรอบเวลาการตอบกลับของเรา ฟาร์มิ่งคาดว่าคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์จะออกความเห็นเกี่ยวกับคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบในช่วงครึ่งหลังของปี 2566
ซิจเมิน เดอ วรีส ( Sijmen de Vries) ซีอีโอของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า
"เรายังคงทำงานร่วมกับองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปผ่านกระบวนการตรวจสอบคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยา และยังคงมุ่งมั่นในการขออนุมัติยาเลนิโอลิซิบตามกฎระเบียบของกลุ่มประเทศเขตเศรษฐกิจยุโรป ส่วนในสหรัฐอเมริกานั้น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) กำลังดำเนินการประเมินยากรณีเร่งด่วน (Priority Review) สำหรับยาเลนิโอลิซิบ ซึ่งมีการยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) และได้กำหนดวันตัดสินใจว่าจะอนุมัติหรือไม่อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (PDUFA) ในวันที่ 29 มีนาคม 2566 เรายังคงมุ่งมั่นผลักดันให้ยาเลนิโอลิซิบได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ และนำยาเลนิโอลิซิบไปสู่ผู้ป่วยโรค APDS ทั่วโลก"
ทั้งนี้ เมื่อเดือนสิงหาคม 2565 องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปได้รับเรื่องเพื่อทำการประเมินแบบเร็ว (Accelerated Assessment) ต่อมาในเดือนตุลาคม 2565 ก็ได้รับรองคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาเลนิโอลิซิบ ซึ่งนำไปสู่การประเมินทางวิทยาศาสตร์ภายใต้เงื่อนไขการประเมินแบบเร็วโดยคณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ โดยการยื่นคำขอดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเชิงบวกของยาเลนิโอลิซิบจากการทดลองระยะที่ 2/3 ที่ประกาศไปเมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อ นั่นคือ ขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงและสัดส่วนของ na?ve B cell เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยโรค APDS และยังพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี นอกจากนั้นยังมีข้อมูลสนับสนุนจากการทดลองทางคลินิกแบบเปิดระยะยาวในการรักษาผู้ป่วยโรค APDS ด้วยยาเลนิโอลิซิบ
เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม ( APDS)
APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[2], [3] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ [2], [4] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้ [5], [6] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี [7] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง [5]-[8] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม
เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ
เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ เช่น โรค APDS จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยโรค APDS เข้าร่วมการทดลอง
อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่ https://www.thaipr.net/health/3303348
